
Opracowywanie leków na rzadkie choroby, znane również jako leki sieroce, jest jednym z najważniejszych i najbardziej wymagających obszarów współczesnej medycyny. Rzadkie choroby, choć dotyczą niewielkiej liczby pacjentów, niosą ze sobą ogromne wyzwania zarówno dla chorych, jak i dla systemów opieki zdrowotnej. Wiele z tych schorzeń nie ma skutecznych metod leczenia, co sprawia, że pacjenci i ich rodziny zmagają się z ogromnym cierpieniem i niepewnością.